2025年4月15日，杭州荣泽生物科技集团有限公司（以下简称“荣泽生物”）自主研发的全球首款Fisrt-in-Class基因治疗产品 RZ-g001BE 碱基编辑注射液（简称“ RZ-g001BE”）获得美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗长QT综合征（long QT syndrome, LQTS）。这也是全球首款获得FDA孤儿药资格认定的遗传性心肌病体内基因治疗药物，是碱基编辑疗法首次在心肌病领域的探索性研究，为LQTS相关临床研究工作奠定重要的基础，实现了该领域的重大突破。

 

 

来源：荣泽集团官微平台